Miejscowe podanie GUT-1 oligonukleotydu RNA hamującego syntezę CHST-15 skutecznie indukowało odpowiedź kliniczną w colitis ulcerosa. W badaniu zaślepionym z randomizacją u chorych z aktywnym wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego oceniono skuteczność podśluzówkowego podania GUT-1 w pojedynczej dawce 25 nM lub 250 nM. GUT-1 jest dwuniciowym oligonukleotydem RNA specyficznie blokującym sulfotransferazę węglowodanową 15 (CHST15). Enzym ten bierze udział w syntezie siarczanowanych glikozaminoglikanów macierzy odgrywających rolę w procesach zapalnych i włóknieniu w obrębie jelit. W tygodniu 2. lub 4. u stosujących wyższą dawkę poprawę endoskopową stwierdzono u 71,4% (vs 28,6% placebo), kliniczną remisję u 57,1% (vs 14,3% placebo), poprawę histologiczną u 42,9% (vs 0% placebo). Dawka 25 nM nie była efektywna (0% remisji klinicznych i 0% poprawy histologicznej). Journal of Crohn’s and Colitis, jjad162, https://doi.org/10.1093/ecco-jcc/jjad162 Aby napisać do redakcji, zaloguj się.