JCC, marzec 2022 r. Pozyskane ze szpiku kostnego mezenchymalne komórki macierzyste podano w miejsce zwężenia jelita pacjentom z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Jakie były efekty tej metody terapeutycznej i czy są szanse na jej dalszy rozwój?
CO WIADOMO – mezenchymalne komórki macierzyste (Mesenchymal Stem Cells – MSC) znajdują zastosowanie m.in. w leczeniu złożonych przetok okołoodbytowych w chorobie Leśniowskiego-Crohna [1].
Mechanizm działania MSC polega na wpływie immunomodulacyjnym i przeciwzapalnym [2].
Jedynym do tej pory preparatem zarejestrowanym w tym wskazaniu jest darwadstrocel, który zawiera namnożone ludzkie allogeniczne MSC pobrane z tkanki tłuszczowej osób dorosłych (expanded adipose stem cells – eASC) [3].
CO NOWEGO – opublikowano pilotowe badanie zespołu z University Hospital CHU w Liège.
• Dziesięciu pacjentom podano do zwężonego na krótkim odcinku (do 5 cm) jelita zawiesinę komórek macierzystych pobranych ze szpiku.
• Zwężenia w 7 przypadkach były w zespoleniu, a 3 miały charakter pierwotny.
• Wszystkie znajdowały się w zasięgu ileokolonoskopu i były na tyle wąskie, że uniemożliwiały przepuszczenie aparatu.
• Zawiesinę MSC podawano do każdego z 4 kwadrantów obwodu zwężonego jelita, a skuteczność oceniono w tygodniu 12 i 48.
W tygodniu 12 u 5 pacjentów była albo całkowita rezolucja zmiany (n=2), przez co autorzy rozumieją możliwość przejścia aparatem poza zwężenie, albo rezolucja częściowa (n=3), co oznaczało jedynie poszerzenie średnicy zwężenia.
W tygodniu 48 możliwa była ocena efektów leczenia u 7 pacjentów, z których 4 spełniało opisane wyżej kryterium rezolucji.
O trzech pozostałych chorych wiadomo, że jeden był leczony operacyjnie, u kolejnego wystąpiła perforacja, a z trzecim utracono kontakt [3].
Autorzy interpretują zaobserwowane zmiany w stosunku do punktu wyjścia jako nieznamienne.
KOMENTARZ – badanie ma wyjątkowo silnie zaznaczony pilotażowy charakter. Nie zawiera dobrze zdefiniowanych punktów końcowych, a jedynie ich archaiczne surogaty, nie mówiąc już o braku grupy kontrolnej.
Referencje:
- Garcia-Olmo D i wsp. Follow-up Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Darvadstrocel (Mesenchymal Stem Cell Treatment) in Patients With Perianal Fistulizing Crohn’s Disease: ADMIRE-CD Phase 3 Randomized Controlled Trial Dis Colon Rectum 2022 May 1;65(5):713-720 doi: 10.1097/DCR.0000000000002325.
- Kotze PG i wsp. Darvadstrocel for the treatment of patients with perianal fistulas in Crohn’s disease. Drugs Today (Barc). 2019 Feb;55(2):95-105. doi: 10.1358/dot.2019.55.2.291433.
- Vieujean S i wsp. Mesenchymal Stem Cell Injection in Crohn’s Disease Strictures: A Phase I–II Clinical Study Journal of Crohn’s and Colitis, Volume 16, Issue 3, March 2022, Pages 506–510, https://doi.org/10.1093/ecco-jcc/jjab154.
Fotografia: Dimitris Vetsikas / Pixabay
Aby napisać do redakcji, zaloguj się.
