NEJM. Jak działają, jak oceniono ich skuteczność oraz kiedy można spodziewać się ich dostępności dla pacjentów? Jak pisaliśmy w drukowanym wydaniu naszych opracowań, czyli w numerze lipiec-wrzesień 2024 kwartalnika IBDinFocus.com, na początku bieżącego roku, w tym samym wydaniu New England Journal of Medicine opublikowano jednocześnie dwa artykuły dotyczące badań 3. fazy nowych potencjalnych leków do stosowania u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (primary biliary cholangitis – PBC) nie odpowiadających na leczenie kwasem ursodeoksycholowym. Jedna ze wspomnianych publikacji dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania w PBC seladelparu , natomiast druga elafibranoru . Może to zwiastować rychłą i pierwszą od dekad rejestrację nowego leku do stosowania w tym wskazaniu. Co więcej wiemy o nowych molekułach? Seladelpar jaki i elafibranor to agoniści PPAR receptorów aktywowanych proliferatorami peroksysomów. Jak można przeczytać w publikacji prof. Łukasza Drobka z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu receptory aktywowane proliferatorami peroksysomów (ang. peroxisome proliferators-activated receptors – PPAR), występują w trzech zasadniczych izoformach (α, β/δ oraz γ) . Są jądrowymi czynnikami transkrypcyjnymi – pisze autor – czyli wywierają regulujący wpływ na aktywność docelowych genów, przez co uczestniczą m.in. w przemianach metabolicznych lipidów oraz glukozy. Jak wynika z tego opracowania receptory PPAR są zlokalizowane w wielu tkankach, w tym przede wszystkim…