Lancet Gastroenterol Hepatol. Nowy lek ze znanej już grypy terapeutycznej ma być bardziej selektywny i mieć lepszy profil bezpieczeństwa. VTX002 to nowy doustny selektywny modulator receptora sfingozyny-1-fosforanu-1 (S1P1). To kolejny po ozanimodzie (Zeposia®, BMS), etrasimodzie (Velsipity® Pfizer) oraz stosowanym jedynie w SM filgonimodzie (Gilenya® Novartis) lek z grupy modulatorów receptora fosforanu sfiznozyny-1. Projekt rozwija firma Ventyx Biosciences z San Diego w Kalifornii. Oceniono jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania u pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego w wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 2. Uczestniczyli w nim dorośli pacjenci (N=213) z umiarkowanie do ciężko aktywnym colitis ulcerosa (wynik w zmodyfikowanej skali Mayo 4-9) i niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją na konwencjonalne i/lub zaawansowane terapie takie jak leki biologiczne czy jakiniby. Stosowanie VTX002 w dawkach 30 mg lub 60 mg raz dziennie było oceniane po 13 tygodniach. Pierwszorzędowym punktem końcowym była remisja kliniczna (wynik w podstali Mayo dotyczącej częstości wypróżnień ≤ 1, w podskali dotyczącej krwawienia z odbytu = 0, a w podskali endoskopowej ≤ 1). Tak zdefiniowany pierwszorzędowy punkt końcowy osiągnęło o ∆=16,5% więcej pacjentów stosujących VTX002 60 mg niż placebo (27,9% vs 11,4%; p=0,0184). Podobnie istotnie większy odsetek pacjentów leczonych VTX002 60 mg, osiągnął remisję endoskopową ∆=22,3%, (p=0,0012) i…