NEJM (IF-78,5). W lutym 2026 r. poinformowano, że FDA odstępuje od wymogu przeprowadzenia dwóch badań klinicznych dotychczas koniecznych do zarejestrowania nowego leku. Piszemy o szczegółach.
Komisarz FDA Martin Makary i jego zastępca Vinay Prasad ogłosili na łamach New England Journal of Medicine, że agencja oficjalnie rezygnuje z obowiązującej od lat 60. XX wieku zasady, zgodnie z którą do rejestracji nowego leku wymagane były dwa niezależne badania kliniczne (tzw. pivotal trials). Odtąd standardem ma być jedno, dobrze zaprojektowane badanie.
Na czym polega nowość?
Twórcy regulacji argumentują, że wymóg dwóch badań był odpowiedzią na ograniczenia technologiczne i statystyczne epoki, w której powstał. Dotychczas obowiązywał pogląd, że dwa badania drastycznie zmniejszają ryzyko przypadkowego błędu. Natomiast obecnie zwyciężyło przekonanie, że nowoczesna metodologia, zaawansowane narzędzia statystyczne i biologiczne markery skuteczności pozwalają uzyskać wystarczającą pewność co do bezpieczeństwa i efektywności leku już na podstawie jednego, starannie przeprowadzonego badania.
Co to oznacza w praktyce?
Jak można zorientować się z publikacji w NEJM w rzeczywistości to podejście nie jest zupełną nowością. Wiele leków trafiało na rynek już na podstawie jednego badania. W 2020 roku dotyczyło to ponad połowy z 49 nowo zarejestrowanych substancji. To co wnosi realną zmianę, to to że oficjalne ustanowienie tego jako domyślnego standardu — jak podkreślają autorzy — ma znaczenie psychologiczne i instytucjonalne: formalne reguły kształtują zachowania firm i badaczy.
Podsumowując
Zmiana wpisuje się w model przyspieszonej rejestracji (accelerated approval), który dopuszcza rejestrację na podstawie jednego badania z obowiązkiem dostarczenia danych potwierdzających skuteczność po wprowadzeniu leku na rynek. FDA zastrzega jednak, że w uzasadnionych przypadkach nadal będzie mogła zażądać dwóch badań.
Potencjalne korzyści i ryzyka
Zwolennicy wskazują na skrócenie czasu i kosztów rozwoju leków, co może przełożyć się na niższe ceny dla pacjentów. Analitycy branżowi zwracają uwagę, że zmiana może szczególnie przyspieszyć rejestrację leków w obszarach okulistyki, psychiatrii, immunologii i kardiologii.
Krytycy natomiast ostrzegają przed ryzykiem obniżenia standardów bezpieczeństwa i skuteczności — zwłaszcza że FDA pod poprzednią administracją zaostrzyła wymogi właśnie w obszarze przyspieszonej rejestracji. Niektórzy analitycy zauważają też, że model oparty na jednym badaniu może paradoksalnie zwiększyć ryzyko dla samych producentów, jeśli to pojedyncze badanie okaże się wadliwe lub nierozstrzygające.
Cechy wymaganego pojedynczego badania klinicznego wg nowych wytycznych FDA
Formuła: jedno badanie + dowody potwierdzające
Nowe wytyczne pozwalają sponsorom złożyć wniosek rejestracyjny na podstawie danych z jednego odpowiednio zaprojektowanego i kontrolowanego badania, uzupełnionego o tzw. confirmatory evidence — dowody potwierdzające.
Na co FDA będzie szczególnie zwracać uwagę w badaniu?
FDA zapowiada, że jak dotychczas będzie skrupulatnie analizować wszystkie aspekty projektu badania, ze szczególnym naciskiem na grupę kontrolną, punkty końcowe (endpoints), wielkość efektu (effect size) oraz protokół statystyczny.
Co może stanowić „dowody potwierdzające”?
Mogą to być dane potwierdzające mechanizm działania leku na poziomie biologicznym lub w modelach zwierzęcych, dane dotyczące pokrewnych wskazań lub innych leków z tej samej klasy, a także dane z praktyki klinicznej (real-world data).
FDA deklaruje, że patrzy nie tylko na wyniki przeżywalności, ale też na wpływ leku na biomarkery i drugorzędowe punkty końcowe, aby „opowiedzieć kompletną historię biologiczną”.
Podsumowując:
Choć odzywają się głosy krytyczne, że FDA obniża poprzeczkę, to jednak wydaje się, że raczej przesuwa punkt ciężkości — z wymogu powtórzenia badania na wymóg jego najwyższej jakości, uzupełnionej wielopoziomowymi dowodami biologicznymi i klinicznymi.
Makary i Prasad w swojej publikacji argumentują, że dwa badania, jeśli są źle zaprojektowane i tak nie gwarantują trafnych wniosków, i że skoncentrowanie zasobów recenzenckich na jednym, rygorystycznie zaprojektowanym badaniu może w rzeczywistości faktycznie wzmocnić nadzór regulacyjny.
Na podstawie:
- Prasad V i wsp One Pivotal Trial, the New Default Option for FDA Approval – Ending the Two-Trial Dogma N Engl J Med. 2026 Feb 19;394(8):815-817. DOI: 10.1056/NEJMsb2517623.
- Manalac T. It’s Official: FDA Will Now Default to One Clinical Trial for Drug Applications BioSpace, Feb 19, 2026.
- Delaney-Gesing A. New FDA policy shifts to single pivotal trial standard for NDAs Eyes On Eyecare Feb 25, 2026.
Fotografia: JL-2017 / Pixabay
Aby napisać do redakcji, zaloguj się.
